生物醫(yī)藥高科技公司諾誠(chéng)健華（香港聯(lián)交所代碼：09969；上交所代碼：688428）近日成功舉辦主題為“科學(xué)驅(qū)動(dòng)創(chuàng)新”的2024研發(fā)日活動(dòng)。諾誠(chéng)健華管理層團(tuán)隊(duì)和知名醫(yī)學(xué)專(zhuān)家分享了公司在自身免疫性疾病領(lǐng)域的最新研發(fā)進(jìn)展，彰顯公司正全力打造自免第二增長(zhǎng)曲線，滿(mǎn)足自免領(lǐng)域未被滿(mǎn)足的需求。

如下是公司高管和知名專(zhuān)家在研發(fā)日分享的行業(yè)洞察和核心觀點(diǎn)：

諾誠(chéng)健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼CEO崔霽松博士分享公司Q3業(yè)績(jī)和發(fā)展展望：

“我們第三季度業(yè)績(jī)表現(xiàn)卓越，商業(yè)化增長(zhǎng)持續(xù)加速，核心產(chǎn)品奧布替尼收入創(chuàng)上市以來(lái)單季最高收入。公司自身免疫性疾病研發(fā)進(jìn)展獲得突破，六大適應(yīng)癥蓄勢(shì)待發(fā)。我們將快速推進(jìn)惡性腫瘤和自身免疫性疾病管線開(kāi)發(fā)，公司預(yù)計(jì)未來(lái)三到五年有五到六款創(chuàng)新藥獲批上市，兌現(xiàn)公司2.0發(fā)展目標(biāo)?！?/p>

諾誠(chéng)健華首席財(cái)務(wù)官傅欣先生分享自身免疫性疾病的市場(chǎng)前景：

“伴隨發(fā)病率上升、無(wú)法治愈、終生用藥特點(diǎn)，整個(gè)自身免疫性疾病領(lǐng)域市場(chǎng)前景廣闊。據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測(cè)，到2030年，全球自免藥物市場(chǎng)規(guī)模有望達(dá)到1760億美元。國(guó)內(nèi)自免市場(chǎng)規(guī)模遠(yuǎn)小于腫瘤，對(duì)標(biāo)國(guó)際市場(chǎng)仍有較大提升空間。諾誠(chéng)健華深入布局自免六大適應(yīng)癥，打造第二增長(zhǎng)曲線，為公司未來(lái)加速發(fā)展奠定堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。”

諾誠(chéng)健華醫(yī)學(xué)研究副總裁周偉博士介紹了公司自免領(lǐng)域的研發(fā)進(jìn)展：

“諾誠(chéng)健華在自身免疫性疾病領(lǐng)域采取了‘一款藥物自帶一整條管線’（pipeline-in-a-pill，PiP）的開(kāi)發(fā)策略，最大化挖掘藥物價(jià)值，使其具備成為重磅炸彈藥物的潛力。以?shī)W布替尼為例，這款BTK抑制劑靶向雙重免疫細(xì)胞系統(tǒng)，同時(shí)作用于外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)，在血液瘤相關(guān)適應(yīng)癥獲批后，目前正全力開(kāi)發(fā)原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）、多發(fā)性硬化（MS）和系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）等自免適應(yīng)癥。公司在TYK2抑制劑的開(kāi)發(fā)上也將采取PiP策略，滿(mǎn)足那些未被滿(mǎn)足的需求。”

紐約西奈山醫(yī)療中心Fred Lublin教授分享了奧布替尼治療MS的研發(fā)進(jìn)展：

“進(jìn)展型多發(fā)性硬化（PMS）存在未滿(mǎn)足的治療需求，BTK抑制劑已成為潛在療法。新型BTK抑制劑奧布替尼的腦脊液濃度非常高，對(duì)BTK占有率接近100%，且具有雙重抑制作用，不僅抑制外周的B細(xì)胞和巨噬細(xì)胞，還可以進(jìn)入中樞神經(jīng)系統(tǒng)抑制小膠質(zhì)細(xì)胞和巨噬細(xì)胞。奧布替尼治療原發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化（PPMS）的III期臨床研究正在全球啟動(dòng)，還將推進(jìn)繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化（SPMS）的國(guó)際III期研究。”

河南省腫瘤醫(yī)院周虎教授闡釋了奧布替尼治療ITP的研發(fā)進(jìn)展：

“原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）是一種以血小板減少為特點(diǎn)的自身免疫性疾病，治療需求遠(yuǎn)未滿(mǎn)足。BTK抑制劑具有治療ITP的多重機(jī)制，一方面可以減少巨噬細(xì)胞（Fcy受體）介導(dǎo)的血小板破壞，另一方面可以減少致病性自身抗體的產(chǎn)生，這都能使其有效抑制血小板的減少。奧布替尼作為新型BTK抑制劑，在II期臨床研究中展現(xiàn)了卓越的有效性和安全性，目前正加快推進(jìn)奧布替尼治療ITP的III期臨床研究，期待能夠早日上市造福更多ITP患者?！?/p>

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院徐金華教授介紹了ICP-332治療特應(yīng)性皮炎和ICP-488治療銀屑病的研發(fā)進(jìn)展：

“特應(yīng)性皮炎（AD）是非致命性疾病中疾病負(fù)擔(dān)排行第一的皮膚病，其中中重度AD患者約占20%，其比例隨著年齡增加而增加。仍有較大比例中重度AD患者對(duì)傳統(tǒng)免疫抑制劑和生物制劑治療無(wú)反應(yīng)，且長(zhǎng)期控制存在局限性。新型口服TYK2抑制劑ICP-332治療中重度AD的II期臨床研究展現(xiàn)了良好的有效性和安全性，達(dá)到了主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)，在不同類(lèi)別和機(jī)制的治療AD的藥物中，具有最佳療效潛力（非頭對(duì)頭比較）?！?/p>

“目前銀屑病主要采用生物制劑進(jìn)行治療，但因?yàn)樾枰⑸洌粌H影響患者的長(zhǎng)期治療依從性，且有相當(dāng)一部分患者對(duì)針頭恐懼，迫切需要有效的口服藥物。新型口服TYK2抑制劑ICP-488強(qiáng)效抑制TYK2，有望為銀屑病患者提供更加有效安全的治療。在II期臨床研究中，ICP-488展現(xiàn)了良好的有效性和安全性，優(yōu)于目前在研和已上市的TYK2抑制劑治療12周或16周的療效（非頭對(duì)頭比較）。”

諾誠(chéng)健華首席技術(shù)官陳向陽(yáng)博士分享了公司臨床前研發(fā)布局：

“諾誠(chéng)健華正進(jìn)一步加強(qiáng)藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，通過(guò)B細(xì)胞和T細(xì)胞通路開(kāi)發(fā)自身免疫性疾病領(lǐng)域的全球前沿靶點(diǎn)，打造差異化的小分子和大分子自免管線。同時(shí)利用我們?cè)谛》肿拥难邪l(fā)優(yōu)勢(shì)進(jìn)行‘大分子小分子化’策略，比如我們正在開(kāi)發(fā)的新型口服IL-17抑制劑對(duì)患者而言更便利，可替代IL-17靶向單克隆抗體。這款新型口服小分子可有效阻斷IL-17AA和IL-17AF與IL-17R的結(jié)合?！?/p>

諾誠(chéng)健華首席商務(wù)拓展官唐偉敏博士介紹了公司商務(wù)拓展（BD）戰(zhàn)略：

“諾誠(chéng)健華的商務(wù)拓展（BD）旨在通過(guò)開(kāi)放靈活的商業(yè)模式，促進(jìn)全球合作共贏。目前，我們和公司不同部門(mén)精誠(chéng)合作，完整梳理了公司不同管線的BD機(jī)會(huì)，通過(guò)不同方式與潛在合作伙伴接洽，最大化公司管線的價(jià)值?！?/p>

最后的問(wèn)答環(huán)節(jié)，公司管理層：崔霽松博士、陳向陽(yáng)博士、傅欣先生、唐偉敏博士、周偉博士以及諾誠(chéng)健華醫(yī)學(xué)研究和臨床開(kāi)發(fā)副總裁趙仁濱博士、諾誠(chéng)健華首席商務(wù)官陳少峰先生、諾誠(chéng)健華注冊(cè)事務(wù)副總裁陳昕博士和諾誠(chéng)健華轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)執(zhí)行總監(jiān)張斌博士回答了大家關(guān)于管線進(jìn)展、競(jìng)爭(zhēng)格局、BD發(fā)展等問(wèn)題。（CIS）

校對(duì)：趙燕