12月15日晚間，萬邦德(002082)發(fā)布公告稱，子公司收到美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的書面回復(fù)，其自主研發(fā)的WP107（石杉堿甲口服溶液）用于治療“全身型重癥肌無力”的臨床試驗申請于2024年12月14日（美國時間）正式獲得受理，受理號172755。

據(jù)了解，WP107（石杉堿甲口服溶液）是公司創(chuàng)新藥研發(fā)團隊基于臨床前、臨床數(shù)據(jù)，自主研發(fā)的治療全身型重癥肌無力的石杉堿甲新型口服制劑。

臨床前研究表明，石杉堿甲是一種高活性、高選擇性的膽堿酯酶抑制劑，同時具有免疫調(diào)節(jié)、抗氧化應(yīng)激等作用。石杉堿甲具有良好的口服生物利用度，新的口服溶液劑型對吞咽困難的患者友好，同時也更適合兒童重癥肌無力患者用藥。目前美國尚無石杉堿甲藥品獲批上市。

值得一提的是，公司于2023年12月獲得美國FDA授予的石杉堿甲治療重癥肌無力的孤兒藥認(rèn)定（orphan drug designation，ODD）。“孤兒藥”指的是治療罕見病的藥物。時至今日，每年FDA新批準(zhǔn)的藥物和生物制劑中，孤兒藥已占很大一部分比例，據(jù)統(tǒng)計，2004年至2019年，新批藥品中孤兒藥占據(jù)了約三分之一的數(shù)量。從市場規(guī)模來看，2019年至2024年，全球孤兒藥市場正以約12%的復(fù)合年增長率增長，增速約為非孤兒藥市場的兩倍，至2024年，其市場規(guī)模將達到2420億美元，約占全球處方藥銷售額的20%。

相比于一般新藥5年的市場獨占期，孤兒藥在研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面享受美國的政策支持，包括臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、加速審評審批資格，產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場獨占權(quán)。

中信建投在年度策略中指出，當(dāng)前創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)趨勢向好，供給持續(xù)提速，多款國產(chǎn)創(chuàng)新藥獲批在即，有望帶動新一輪放量。此外，相比海外同業(yè)，國內(nèi)創(chuàng)新藥企估值整體處于歷史低位區(qū)間；縱向?qū)Ρ龋篠W-醫(yī)藥生物和SW-化學(xué)制劑估值處近五年歷史低位，期待后續(xù)板塊估值回暖。（CIS）

校對：王蔚